Numerose nuove possibilità di terapia farmacologica

Non sono poche le ricerche in corso su farmaci per trattare il Parkinson. Tuttavia, solo un numero limitato di principi attivi raggiunge la terza fase di ricerca, quella in cui vengono analizzate la sicurezza e l’efficacia a lungo termine sulla base di campioni estesi di pazienti.

Da cinque anni a questa parte esiste un registro delle nuove terapie farmacologiche contro il Parkinson che vengono testate clinicamente. I dati del 2024, pubblicati da poco, sono incoraggianti: c’è un gran numero di principi attivi attualmente in fase di test.

Un doppio trend
La ricerca pubblicata nella rivista specializzata «Journal of Parkinson's Disease» evidenzia due evoluzioni: un numero crescente di studi clinici di medicamenti contro i sintomi non motori e un aumento degli studi su farmaci che non mirano solo ad alleviare i sintomi, ma anche a rallentare il decorso della malattia. Dei 136 studi analizzati, 45 si propongono quest’ultimo obiettivo.

La maggior parte dei principi attivi sono stati testati in studi di fase 1 e fase 2, stadi di ricerca in cui vengono valutati sicurezza, dosaggio ed effetto nel breve termine su un campione limitato. Solo il 12 per cento degli studi in corso è già alla fase 3, che comporta test sulla sicurezza e l’efficacia a lungo termine su un campione più grande di pazienti e spesso per un periodo di diversi anni. Le aziende farmaceutiche possono chiedere l’omologazione del preparato soltanto una volta che questa fase ha dato risultati positivi.

Numerosi ostacoli
In particolare i farmaci che mirano a rallentare il decorso della malattia raggiungono raramente la fase 3. I motivi di ciò sono molteplici, come spiega Simon R.W. Scott, coautore dello studio e direttore della ricerca della fondazione Cure Parkinson’s. «Gli studi di fase 3 sono alquanto ampi e di conseguenza costosi. La pandemia ha aggravato la situazione. In più, le conoscenze sulle cause del decorso del Parkison rimangono a tutt’ora limitate.» Alcuni principi attivi non hanno dato i risultati sperati nella fase 2, segno che la loro efficacia è insufficiente.

Un farmaco per il diabete promettente
Simon R.W. Stott ripone particolare speranza in determinati farmaci contro il diabete. «I risultati ottenuti finora sembrano indicare che in alcuni pazienti parkinsoniani hanno un effetto benefico. Stiamo ora aspettando l’esito di un ampio studio di fase 3.»

Secondo lo studio in questione, ci vorranno ancora parecchi progressi nella ricerca prima che il decorso del Parkinson possa essere rallentato. «È essenziale che vengano seguiti approcci terapeutici molto diversi tra loro», sostiene Simon R.W. Stott di Cure Parkinson’s. Finché non sarà chiarito che cosa influenza il decorso della malattia, è bene che vengano fatte ricerche su diversi fronti. Questo è importante anche perché possono esserci vari sottotipi di Parkinson. «Più le terapie testate sono variate, più sarà probabile trovare trattamenti efficaci per alcuni di questi sottotipi del Parkinson», dice Stott.

Journal of Parkinson's Disease:
https://content.iospress.com/articles/journal-of-parkinsons-disease/jpd240272