Depuis cinq ans, les nouveaux traitements médicamenteux de la maladie de Parkinson faisant l’objet d’essais cliniques sont systématiquement recensés. Les statistiques de l’année 2024 ont été publiées récemment. Elles sont réjouissantes : la palette de nouvelles substances actives actuellement en phase de test est large.
Deux tendances
La recherche publiée dans la revue spécialisée Journal of Parkinson’s Disease met en évidence deux évolutions. D’une part, le nombre d’études cliniques portant sur des médicaments destinés à traiter des symptômes non moteurs est en augmentation. D’autre part, davantage d’études examinent des médicaments qui ne visent pas seulement à soulager les symptômes, mais qui sont censés ralentir l’évolution de la maladie. 45 % des 136 études médicamenteuses considérées poursuivaient cet objectif.
La plupart des substances actives ont été testées dans le cadre d’essais de phase précoce (I et II). Ils évaluent la sécurité à court terme, le dosage et l’efficacité dans une population restreinte de sujets. Seuls 12 % des travaux en cours sont des études de phase III. Cette étape décisive consiste à vérifier sur un grand nombre de personnes concernées, souvent pendant plusieurs années, si un médicament est sûr et efficace à long terme. Une entreprise pharmaceutique ne peut demander une autorisation de mise sur le marché que si cette phase donne des résultats positifs.
De nombreux obstacles
Rares sont notamment les médicaments censés ralentir la progression de la maladie qui atteignent la phase III. Simon R.W. Stott, co-auteur de l’étude et directeur de recherche de la fondation Cure Parkinson’s, explique qu’il y a plusieurs raisons à cela : « Les études de phase III étant extrêmement larges, elles coûtent cher. La situation a encore été aggravée par la pandémie. Du reste, notre compréhension de la progression de la maladie de Parkinson demeure limitée ». Certains principes actifs n’ont pas atteint les objectifs requis pour la phase II, signe qu’ils n’étaient pas assez efficaces.
L’espoir d’un médicament antidiabétique
Simon R.W. Stott considère que certains médicaments contre le diabète sont les plus prometteurs. « Les connaissances acquises jusqu’à présent mettent en évidence des effets encourageants chez certains patients parkinsoniens. Nous attendons maintenant les résultats d’une vaste étude de phase III ».
D’après l’étude, la recherche doit encore réaliser d’importantes avancées pour que la progression du Parkinson puisse être ralentie. « Il est important d’adopter des approches thérapeutiques très différentes », affirme le directeur de recherche de Cure Parkinson’s. D’après lui, tant que l’on ignore ce qui influence l’évolution de la maladie, il faut explorer différentes pistes. Cette méthode est également opportune compte tenu de l’existence de différents syndromes parkinsoniens. « Plus les thérapies à tester sont variées, plus il est probable que nous trouvions des traitements efficaces pour certains de ces sous-types de la maladie de Parkinson », explique-t-il.
Journal of Parkinson's Disease:
https://content.iospress.com/articles/journal-of-parkinsons-disease/jpd240272
À ce jour, les antiparkinsoniens ont une action exclusivement symptomatique. Une nouvelle étude sur un antidiabétique laisse espérer que l’évolution de la maladie peut être influencée positivement.
Étude©2025 Parkinson Suisse